| 中文题名： | 基因编辑技术在治疗瓜氨酸血症中的应用 |
| 姓名： | |
| 保密级别： | 公开 |
| 论文语种： | 中文 |
| 学科代码： | 070301 |
| 学科专业： | |
| 学生类型： | 学士 |
| 学位： | 理学学士 |
| 学位年度： | 2022 |
| 学校： | 北京师范大学 |
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| 学院： | |
| 第一导师姓名： | |
| 第一导师单位： | |
| 提交日期： | 2022-06-05 |
| 答辩日期： | 2022-05-18 |
| 外文题名： | Application of gene editing technique in the treatment of citrullinemia |
| 中文关键词： | 基因治疗 ; 瓜氨酸血症 ; CRISPR-Cas9 ; 技术原理 ; 治疗策略 |
| 外文关键词： | gene therapy ; citrullinemia ; CRISPR-Cas9 ; technical principle ; treatment strategy |
| 中文摘要： |
经历 50 多年发展并在 21 世纪成功临床转化的基因治疗，在当下生化医 药领域发展快速的重要时期更是令人瞩目的黑马。本篇论文详细的阐述了基 因治疗的概念、发展历程、基本原理、方法类别，介绍了瓜氨酸血症的基本 概况和致病机理。结合以上背景，本篇论文概括性描述了运用CRISPR-Cas9 系 统进行基因组工程治疗瓜氨酸血症的方法策略，指出了关于瓜氨酸血症的基 因治疗的国内外研究现状和未来趋势，为今后这类人类遗传病基因治疗等相 关领域提供了可靠的综述参考。
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| 外文摘要： |
After more than 50 years of development and successful clinical transformation in the 21st century, gene therapy is an eye-catching dark horse in the important period of rapid development in the field of biochemical medicine. This paper expounds the concept, development history, basic principles and method categories of gene therapy in detail, and introduces the basic overview and pathogenic mechanism of citrullinemia. Based on the above background, this paper generally describes the method and strategy of using the CRISPR-Cas9 system for genome engineering to treat citrullineemia, and points out the research status and future trends of gene therapy for citrullineemia at home and abroad. In the future, this kind of human genetic disease gene therapy and other related fields will provide a reliable review reference.
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| 参考文献总数： | 14 |
| 插图总数： | 1 |
| 插表总数： | 0 |
| 馆藏号： | 本070301/22088 |
| 开放日期： | 2023-06-05 |
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